חדשות

ה-FDA אישר תרופה נוספת לטיפול ב-multiple myeloma

Pomalyst אושר החודש על ידי ה-FDA לטיפול ב-multiple myeloma

multiple myeloma הוא סרטן דם ממקור תאי הפלסמה שבמח העצם, התוקף בעיקר קשישים. Pomalyst היא תרופה חדשה לטיפול ב-multiple myeloma שאושרה החודש לשימוש על ידי ה-FDA. מדובר בטיפול פומי, המשנה את תפקוד מערכת החיסון של הגוף וגורם לה להרוס את תאי הסרטן ולעכב את גדילתם.

הטיפול ב-pomalyst מיועד למטופלים הסובלים מ-multiple myeloma וטופלו בעבר בשני טיפולים שונים לפחות ללא תגובה לטיפול ושנראתה אצלם התקדמות של המחלה תוך 60 יום מהטיפול האחרון. זוהי התרופה השלישית מסוג התרופות האימונומודולטוריות לטיפול ב-multiple myeloma המאושרת לשימוש (שתי התרופות האחרות הן thalidomide ו-lenalidomide). זוהי גם התרופה השנייה לטיפול ב-multiple myeloma המאושרת לשימוש בשנה האחרונה, לאחר שביולי 2012 אושרה התרופה Kyprolisי(carfilzomib) המשווקת על ידי Onyx pharmaceuticals. שתי התרופות אושרו במסגרת התכנית לאישור מואץ, שנועדה לאפשר למטופלים גישה מוקדמת לתרופות חדשות מבטיחות, בעוד החברה ממשיכה לערוך מחקרים לאישור יעילות ובטיחות התרופה. Pomalyst הוגדרה כ-orphan drug, שכן היא משמשת לטיפול במחלה נדירה.

יעילות ובטיחות הטיפול ב-pomalyst נבחנו במחקר שכלל 221 משתתפים שסבלו מ-multiple myeloma עמידה לטיפול. בטיפול ב-pomalyst בלבד נראתה תגובה אצל 7.4% מהמשתתפים, ולא ניתן עדיין לקבוע את חציון משך התגובה. בטיפול בשילוב עם dexamethazone נראתה תגובה אצל 29.2% מהמשתתפים, וחציון משך התגובה היה 7.4 חודשים.

כיוון ש-pomalyst ידוע כגורם למומים מולדים הוא אסור לשימוש בקרב נשים הרות, וזמין רק במסגרת תכנית REMSי(Pomalyst Risk Evaluation and Mitigation Strategy), שלפיה מורשים לרשום את הטיפול רק מי שאושרו על ידי התכנית, והמטופלים נדרשים לחתום על הסכם בין הרופא למטופל שבו הם מתחייבים להשתמש באמצעי מניעה ולערוך בדיקות היריון.

התרופה משווקת תחת אזהרה כי היא עלולה לגרום לקרישי דם. תופעות לוואי שכיחות של התרופה כוללות נויטרופניה, עייפות וחולשה, אנמיה, עצירות, שלשול, טרומבוציטופניה, זיהומים בדרכי הנשימה העליונות, כאבי גב וחום.

Pomalyst משווקת על ידי חברת Celgene

ערכה: ד"ר ורד פרכטר
מקור:

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm338895.htm

נושאים קשורים:  חדשות,  FDA,  multiple myeloma,  Pomalyst,  pomalidomide
תגובות