מחקרים

הקשר בין מדדי יעילות לבין תוצאות הטיפול בריסיגואט בחולי יתר לחץ דם ריאתי

בניתוח תוצאות של ניסוי PATENT-2 להערכת טיפול בריוסיגואט (אדמפאס) ביתר לחץ דם ריאתי עורקי נמצא כי מדדים תפקודיים ומעבדתיים היו בעלי ערך פרוגנוסטי מובהק

05.05.2016, 10:36
יתר לחץ דם ריאתי (מקור: ויקיפדיה)

יתר לחץ דם ריאתי עורקי (PAH) הינה מחלה נדירה ומסכנת חיים. היא קשה לגילוי, ואינה מגיבה היטב לטיפולים התרופתיים הקיימים. יש חשיבות רבה למציאתם של גורמים מנבאים עבור תוצאות הטיפול לטווח הארוך ביל"ד ריאתי.

במחקר שהתפרסם בכתב העת The Lancet, קבוצת חוקרים בין לאומית בדקה את הקשר בין מדדי יעילות שונים לבין תוצאות הטיפול, בקרב מטופלים אשר קיבלו את התרופה ריוסיגואט (riociguat – Adempas). זוהי תרופה חדשה המשמשת לטיפול ביל"ד ריאתי מקבוצה 1 ומקבוצה 4. הנתונים למאמר זה נאספו במסגרת מחקר ה-PATENT-2.

בנוסף, מצוין בעבודה זו מידע בנוגע ליעילות ולבטיחות של הטיפול מסוף הניסוי, כאשר מרבית החולים קיבלו טיפול בריוסיגואט במשך שנתיים לפחות.

PATENT-2 הינו מחקר פתוח-סמיות, המהווה המשך ישיר למחקר PATENT-1, בהשתתפות אותם מטופלים מהמחקר הראשון אשר ענו על תנאי ההיכללות. במחקר זה קיבלו המטופלים ריוסיגואט, באופן מותאם אישית לכל מטופל, עד למינון מקסימלי של 2.5 מיליגרם, 3 פעמים ביום.

תוצאת המחקר הראשית היתה בטיחות וסבילות לתרופה, אשר הוערכו באמצעות תופעות לוואי, תופעות לוואי חמורות, הפסקת הטיפול או מוות.
מבחני ההערכה כללו מרחק הליכה ל-6 דקות (6MWD), דרגה תפקודית (לפי סולם WHO), רמות NT-proBNP בסרום, סולם בורג (Borg) להערכת קוצר נשימה, איכות חיים (בסולם EQ-5D), שיעורי הישרדות ושיעורי הישרדות ללא החמרה קלינית.

במאמר הנוכחי מדווח על הקשר בין מדדי הערכת היעילות לבין התוצאות לטווח הארוך.

למחקר PATENT-2 נרשמו 396 מטופלים, מתוכם 197 שקיבלו ריוסיגואט כטיפול בודד ו-199 שקיבלו אותו כתוספת לטיפול בחוסמי אנדודתלין, פרוסטנואדים, או כתוספת לשתי התרופות גם יחד.

נמצא קשר מובהק בין 6MWD, ריכוז NT-proBNP ודרגה תפקודית לבין שיעורי ההישרדות הכוללים (p=0.0006; p=0.0225; p=0.0191; בהתאמה, מימין לשמאל) במדידת הבסיס, וכן במדידת המעקב (p=0.021;יp=0.0056י, p=0.0048).

ריוסיגואט נסבל בצורה טובה בקרב אוכלוסית המחקר. תופעות לוואי חמורות נצפו ב-238 מטופלים (60%), ואילו 45 (11%) מהם הפסיקו כליל את הטיפול. בקרב מטופלים אשר המשיכו את הטיפול, השיפור במדדים 6MWD, ריכוז NT-proBNP ודרגה תפקודית נשמר גם לאחר שנתיים.

החוקרים מסכמים, כי תוצאות אלה תומכות בשימוש בריסיגואט בקרב מטופלים עם יל"ד ריאתי עורקי, ומדגישות את החשיבות של שימוש במדדי 6MWD, דרגה תפקודית ו-NT-proBNP לניבוי התגובה לטיפול.

מקור:
Simonneau G. et al. “Predictors of long-term outcomes in patients treated with riociguat for pulmonary arterial hypertension: data from the PATENT-2 open-label, randomised, long-term extension trial”The Lancet. Published online 08 April 2016.
Doi: http://dx.doi.org/10.1016/S2213-2600(16)30022-4

נושאים קשורים:  מחקרים,  יתר לחץ דם ריאתי,  PAH,  PATENT-2,  ריוסיגואט,  אדמפאס,  חוסמי אנדותלין,  פרוסטנואידים,  6MWD,  מבחן הליכה 6 דקות,  NT-proBNP
תגובות