אנמיה חרמשית

סף ההמוגלובין העוברי הרצוי בחולי אנמיה חרמשית

מחקר זה ביקש לקבוע מהו סף ההמוגלובין העוברי הרצוי בילדים עם אנמיה חרמשית המקבלים טיפול עם הידרוקסיאוריאה

אנמיה חרמשית (הדמיית אילוסטרציה)

מחקרים קודמים הדגימו כי להידרוקסיאוריאה יתרונות קליניים והתרופה מומלצת לכל הילדים עם אנמיה חרמשית. עם זאת, המינון המיטבי של התרופה אינו ברור. אינדוקציה של המוגלובין עוברי בתאי דם אדומים (HbF) על ידי הידרוקסיאוריאה היא ככל הנראה תלוית מינון אך לא ידוע האם הגדלת אחוז HbF משפרת תוצאים קליניים.

מחקר זה בוצע בתבנית פרוספקטיבית תצפיתית ומטרתו העיקרית לתאר את ההשפעה הקלינית ארוכת הטווח של הידרוקסיאוריאה הניתנת במינון המרבי הנסבל בילדים עם אנמיה חרמשית. במחקר הוכללו 230 ילדים עם 610 שנות חיים משולבות. אחוז ההמוגלובין העוברי הממוצע לאחר קבלת מינון מרבי נסבל היה מעל 20% לאחר ארבע שנות מעקב. כאשר ערכי HbF היו שווים או קטנים מ-20% לילדים היה סיכוי כפול להתאשפז מכל סיבה (p<0.0001) ובכלל זה עקב כאב ואזו-אוקלוסיבי (p<0.01) ועקב תסמונת חזית חריפה (p<0.01). כמו כן, לילדים אלו היה סיכוי הגדול פי 4 להתאשפז בעקבות חום (p<0.001). שיעורי אשפוז חוזר לאחר שלושים ימים לא הושפעו על ידי אחוז ה-HbF. נויטרופניה הייתה נדירה (2.3% בכלל הדגימות שנבדקו), חלפה עצמונית ולא גרמה לנזק.

מסקנת החוקרים היא כי השגת HbF הגדול מ-20% קשור עם שיעור מופחת של אשפוזים ללא רעילות משמעותית. ראיות אלו תומכות בשימוש בהידרוקסיאוריאה בילדים ומעידות כי המינון המומלץ הוא זה שיביא לשיעורי HbF הגדולים מ-20%.

מקור: 

Estepp, J.H. et al.  (2017) American Journal of Hematology.  92(12), 1333

 

נושאים קשורים:  אנמיה חרמשית,  הידרוקסיאוריאה,  המוגלובין עוברי,  מינון,  אשפוזים,  מחקרים
תגובות