Andexxa קיבלה סימון "תרופה יתומה" (orphan drug) וסימון "טיפול פורץ דרך" ואושרה באמצעות מסלול האישור המהיר של ה-FDA על בסיס שינויים בפעילות נוגדת פקטור Xa במתנדבים בריאים. אישור מתמשך להתוויה זו יהיה תלוי במחקרי בתר-שיווק אשר ידגימו שיפור בהמוסטזיס אצל המשתתפים.

"האישור של היום מייצג צעד טיפולי משמעותי ואחד שהקהילה הרפואית חיכתה לו בשקיקה", כך מוסר Stuart J. Connolly, M., יושב הראש של ה-ANNEXA-4 Executive Committee ופרופסור במחלקה לרפואה בפקולטה למדעי הבריאות באוניברסיטת מקמסטר בקנדה. "היכולת של Andexxa להפוך באופן מהיר את ההשפעה נוגדת הקרישה של ריברוקסבן ואפיקסבן תעזור לקלינאים לטפל בדמם מסכן חיים, כאשר כל דקה נחשבת".

השימוש במעכבי פקטור Xa גובר במהירות בגלל יעילותם ובטיחותם לעומת אנוקספרין וקומדין במניעה וטיפול של מצבים טרומבו-אמבוליים כדוגמת שבץ, תסחיף ריאתי ופקקת ורידית. צמיחה זו מלווה בעלייה בהיארעות של אשפוזים ותמותה הקשורים לדמם, הסיבוך העיקרי של אנטי-קואגולציה. בארה"ב לבדה, בשנת 2016, נרשמו 117,000 אשפוזים הקשורים לדמם כתוצאה משימוש במעכבי פקטור Xa ו-2,000 מקרי תמותה.

"אנו אסירי תודה למשתתפי המחקר, לשותפים הקליניים, לעובדי החברה ול-FDA על עזרתם בהבאת התרופה לשוק לטובת המטופלים המקבלים מעכבי פקטור Xa". כך מוסר Bill Lis, מנכ"ל חברת Portola. "אנו גאים כי Andexxa הינה תרופה פורצת דרך אשר התגלתה במעבדות שלנו. בנוסף ל-Bevyxxa, התרופה הראשונה והיחידה המאושרת למניעת פקקת ורידית נרחבת במטופלים מאושפזים, Andexxa הינו המוצר השני של חברתנו המאושר על ידי ה-FDA עם פוטנציאל להציל חיים והשפעה משמעותית על בריאות הציבור. אנו מחוייבים למנהיגות המדעית שלנו בתחומי הקרישיות והגידולים ההמטולוגיים".

האישור של Andexxa נתמך על ידי ראיות משני מחקר פאזה 3 אשר פורסמו ב-NEJM. מחקרים אלו העריכו את הבטיחות והיעילות של התרופה  בהיפוך ההשפעה נוגדת הקרישה של ריברוקסבן ואפיקסבן במשתתפים בריאים. Andexxa הפכה באופן מהיר את הפעילות נוגדת פקטור Xa. הירידה החציונית בפעילות נוגדת פקטור Xa הייתה 97% עבור ריברוקסבן ו-92% עבור אפקיסבן.

מידע חלקי ממחקר ה-ANNEXA-4, מחקר חד-זרועי מסוג תווית פתוחה אשר מבוצע במטופלים עם דמם משמעותי גם כן הוערך על ידי ה-FDA כחלק מתהליך אישור התרופה. ראיות מ-185 מטופלים הדגימו כי Andexxa הפכה באופן מהיר ומובהק סטטיסטית את הפעילות נוגדת פקטור Xa כאשר ניתנה כבולוס והיפוך זה נשמר כאשר ניתן עירוי של התרופה במשך שעתיים. הירידה החציונית מהפעילות הבסיסית עבור ריברוקסבן הייתה 90% ו-93% עבור אפיקסבן.

"פיתוח של טיפולים נוספים ההופכים פעילות נוגדת קרישה עבור אנשים המקבלים NOAC הינה הכרחית" כך מוסר Randy Fenninger, מנכ"ל ה- National Blood Clot Alliance. "הזמינות של נוגדן לריברוקסבן ואפיקסבן מרחיב את האפשרויות הטיפוליות ומאפשר למטופלים לשקול טיפול נוגד קרישה עם בטחון רב יותר".

בהתאם לתוכניות של חברת Portola, Andexxa תתחיל להיות משווקת בתחילת יוני כמוצר Early Supply Program with Generation 1. שיווק מסחרי נרחב יותר מתוכנן לתחילת שנת 2019 במידה וה-FDA יאשר תהליך ייצור מסוג Generation 2.

כמו כן, אישור התרופה נמצא בבדיקה על ידי סוכנות התרופות האירופאית. הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש אנושי העבירה חוות דעת חיובית בנוגע לאישור התרופה. חוות דעת רשמית של הוועדה תינתן בסוף שנת 2018 ותשובה סופית הנוגעת לאישור התרופה תתקבל בתחילת שנת 2019.